基因治療研究的論文

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1、基因治療研究的論文摘要基因治療是一種新的治療手段,可用于遺傳病、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病等的治療。基因治療已在臨床試驗上取得了很大的成績,也出現(xiàn)了很多難題。簡要綜述了基因治療的治療方式及其發(fā)展前景,以期為基因治療的應(yīng)用提供參考?！　￡P(guān)鍵詞基因治療;治療方式;發(fā)展前景　　中圖分類號r459.9文獻標(biāo)識碼a文章編號1007-5739(2010)01-0025-01　　　　美國是世界上最早開展基因治療的國家,也是目前開展基因治療最多的國家。我國在1991年7月開始基因治療的臨床研究,最早的工作是對b型血友病的基因治療及利用抑癌基因?qū)Π┌Y的基因治療[1]。基因治療目前主要用于治療對人類健康威脅

2、嚴重的疾病,包括遺傳病、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病等[2]?！　　　?基因治療的方式　　　　1.1體內(nèi)基因治療　　體內(nèi)基因治療是指將具有治療功能的基因直接轉(zhuǎn)入病人的某一特定組織中。利用反轉(zhuǎn)錄病毒載體已成功地將真核基因轉(zhuǎn)入動物細胞,但通過質(zhì)粒dna的直接操作,將更加省時而且產(chǎn)量較高;采用溫和病毒載體的體內(nèi)基因治療主要是通過腺病毒和單純皰疹病毒來完成的,即將載有矯正基因的載體直接注射入需要這些基因的組織。以腺病毒為載體的體內(nèi)療法在遺傳性疾病方面,目前主要見于囊性纖維變性的基因治療研究。多數(shù)研究表明,基因治療糾正了呼吸道上皮的氯離子轉(zhuǎn)運缺陷,使跨上皮基礎(chǔ)電位下降,肺功能有所改善[3]?！　　　?/p>

3、1.2反義療法　　反義療法主要是通過阻遏或降低目的基因的表達而達到治療的目的。.反義療法是通過引入目的基因的rna的反義序列而達到上述目的。當(dāng)引入的反義rna與mrna相配比后,用于翻譯的mrna的量就大大減少,因而合成的蛋白的量也相應(yīng)大大減少。引入的反義序列也可能與基因組dna互補配對,從而阻遏mrna的轉(zhuǎn)錄。這2種情況都會使細胞中靶基因編碼的蛋白合成大大減少,以達到基因治療的目的?！　　　?.3通過核酶的基因治療　　20世紀80年代初,美國科學(xué)家cech和altman發(fā)現(xiàn)了核酶,核酶是指由rna組成的酶,能夠序列特異性地抑制靶mrna。近年來,核酶在抑制癌基因的表達[4]、增強腫瘤對藥物的

4、敏感性及抑制腫瘤血管的生成等方面的應(yīng)用得到了廣泛的研究。　　　　1.4自殺基因療法　　自殺基因療法是惡性腫瘤基因治療領(lǐng)域最有希望的方法之一,已廣泛用于各種惡性腫瘤的基礎(chǔ)研究和臨床試驗性治療。它是用藥物敏感基因轉(zhuǎn)染腫瘤細胞,其基因表達的產(chǎn)物可以將無毒性的藥物前體轉(zhuǎn)化為有毒性的藥物,影響細胞的dna合成,從而引起該腫瘤細胞的死亡?！?基因治療存在的問題　　　　2.1基因治療的社會和倫理問題　　基因治療不僅僅是一種醫(yī)療方法,它還涉及很多其他問題。因為當(dāng)人們試圖“糾正”人類自身“不正?！钡幕驎r,這種糾正的后果是無法預(yù)料的。由于人類的遺傳信息非常復(fù)雜,轉(zhuǎn)基因也可能帶來不可預(yù)料的后果,沒有人能保證這種基

5、因結(jié)構(gòu)的改變絕對不會造成人類某一未知功能的缺失。另外,當(dāng)人們試圖把基因治療引入生殖細胞時,又涉及后代基因結(jié)構(gòu)的改變問題,且改變將直接影響這個“未來人”,這是一個很難解決的倫理問題?！　　　?.2基因治療的技術(shù)問題　　目前,基因治療的對象是單基因的缺陷,但許多疾病涉及多個基因之間復(fù)雜的調(diào)控和表達關(guān)系。對這類疾病的基因治療難度很大,因為向細胞中導(dǎo)入多個基因后,使幾個基因之間能保持正常的調(diào)控關(guān)系幾乎是不可能的。即使是單基因缺陷癥,使導(dǎo)入細胞的基因能正常表達也是一個較復(fù)雜的問題。將基因?qū)爰毎?其表達量的多少是直接影響能否達到治療的目的和有無副作用的關(guān)鍵。但這個問題將會在人類基因組計劃完成的基礎(chǔ)上,

6、對人類后基因組計劃的開展,弄清了人類基因之間復(fù)雜的調(diào)控聯(lián)系后而最終得到解決。只有這樣,才能在基因治療中盡量做到使導(dǎo)入的基因處于正確的調(diào)控下,取得治療效果,消除副作用?！　　　?展望　　　　以基因轉(zhuǎn)移為基礎(chǔ)的基因治療要在臨床上很好地應(yīng)用,還有待理論和各種技術(shù)的進一步發(fā)展。過去20~30年基因治療的發(fā)展已取得了巨大成就,已被看成是對先天和后天基因疾病的潛在有效的治療方法,不過其依然存在缺少高效的傳遞系統(tǒng)、缺少持續(xù)穩(wěn)定的表達和宿主產(chǎn)生免疫反應(yīng)等問題。今后基因治療研究將向2個方向發(fā)展:一是基礎(chǔ)研究更加深入,以解決在臨床應(yīng)用中遇到的一些困難及基因治療本身需要解決的一些難點;二是臨床試用項目增多,實施方案

7、更加優(yōu)化,判斷標(biāo)準(zhǔn)更加客觀,評價效果更加精確?？傊?隨著分子生物學(xué)、分子遺傳學(xué)以及臨床醫(yī)學(xué)的發(fā)展,基因治療也會不斷發(fā)展,日趨成熟,很多難題會得到解決,并在臨床上得到廣泛應(yīng)用。整理　　　　4