RWE數(shù)據(jù)對(duì)決策的支持與應(yīng)用

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1、真實(shí)世界數(shù)據(jù)對(duì)決策的支持及應(yīng)用2016年12月25日，美國(guó)國(guó)會(huì)在官方網(wǎng)站上公布了《21世紀(jì)治愈法案（21stCenturyCuresAct）》（以下簡(jiǎn)稱法案）最終版本，該法案從提出到一次次修改，再到這次最終版推出，歷經(jīng)兩年多時(shí)間，終于讓這一推動(dòng)美國(guó)未來(lái)10年或更長(zhǎng)時(shí)間內(nèi)生物醫(yī)學(xué)創(chuàng)新研發(fā)、疾病治療及大健康領(lǐng)域發(fā)展的法案落地生根。而法案中關(guān)于利用“真實(shí)世界證據(jù)”取代傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)進(jìn)行擴(kuò)大適應(yīng)癥的批準(zhǔn)，更是牽動(dòng)了業(yè)界的神經(jīng)。為此，F(xiàn)DA在《新英格蘭醫(yī)學(xué)》上發(fā)表了一篇文章《真實(shí)世界證據(jù)——它是什么以及它能告訴我們什么？》（Real-WorldEvidence—

2、WhatIsItandWhatCanItTellUs?），呼應(yīng)法案的同時(shí)向外界展示FDA自己的考量。而此次FDA在《新英格蘭醫(yī)學(xué)》發(fā)文也意在澄清兩個(gè)問(wèn)題：一是真實(shí)世界證據(jù)（Real-WorldEvidence，以下簡(jiǎn)稱RWE）并不等于不采用干預(yù)性試驗(yàn)和隨機(jī)化的試驗(yàn)設(shè)計(jì)；二是RWE用于審批仍要遵循嚴(yán)格的科學(xué)基礎(chǔ)。在循證醫(yī)學(xué)時(shí)代，以RCT為主的研究方式解決了新藥的有效性與安全性問(wèn)題。但是研究觀察時(shí)間短，樣本量一般較小，真實(shí)世界代表性小，人們也正為其嚴(yán)苛的入選標(biāo)準(zhǔn)而感到苦惱。因?yàn)樵谡鎸?shí)世界中，患者不可能千篇一律（還有老年人、兒童、孕婦，復(fù)雜病例）所以研究得

3、出的療效判斷不能代表事實(shí)的全貌。這也是近來(lái)真實(shí)世界研究受到推崇的重要原因，其較為寬泛的入選標(biāo)準(zhǔn)減少了選擇性的偏倚。真實(shí)世界研究數(shù)據(jù)對(duì)決策的支持所謂真實(shí)世界，是實(shí)際效果研究，指日常的醫(yī)療實(shí)踐。屬于非干預(yù)性、觀察性或者流行病學(xué)研究，提供關(guān)于治療安全性和療效，效果（臨床和成本、比較效果）以及治療模式評(píng)估等有效證據(jù)。真實(shí)世界研究對(duì)重大醫(yī)療決策意義重大。例如當(dāng)前醫(yī)改已成為政府和衛(wèi)生管理部門(mén)所面臨的共同難題，面對(duì)日益增長(zhǎng)的醫(yī)療支出和公眾對(duì)醫(yī)療服務(wù)的巨大需求，醫(yī)保支付標(biāo)準(zhǔn)也將引入同類藥品比較，其他地區(qū)價(jià)格參考以及藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)等因素。那么如何提供關(guān)于治療的真實(shí)世界

4、的持續(xù)證據(jù)，有助于實(shí)現(xiàn)臨床醫(yī)生、患者、醫(yī)保支付方認(rèn)為有意義的健康結(jié)果？一類型的研究有助于系統(tǒng)的收集醫(yī)療數(shù)據(jù)，評(píng)估藥品、儀器以及其他醫(yī)療技術(shù)的特性、效果和影響，幫助衛(wèi)生政策制定者，醫(yī)生和醫(yī)保支付方了解中國(guó)不同地區(qū)患者治療模式的差異度，從而實(shí)現(xiàn)高品質(zhì)、合理價(jià)格的醫(yī)療服務(wù)。真實(shí)世界研究數(shù)據(jù)的應(yīng)用應(yīng)用范圍：目前RWE可作為美國(guó)FDA支持審批、核準(zhǔn)上市或上市后擴(kuò)大適應(yīng)癥的證據(jù)，或作為證據(jù)的補(bǔ)充。具體可應(yīng)用于：為前瞻性臨床研究提出研究假設(shè)；作為歷史性對(duì)照的早期驗(yàn)證性信息，以及作為模型的數(shù)據(jù)來(lái)源；作為通氣對(duì)照組或其他數(shù)據(jù)的手機(jī)途徑；作為識(shí)別、論證或支持臨床有效性的

5、證據(jù)；批準(zhǔn)或授權(quán)人道主義豁免、上市前審批程序或請(qǐng)求新審查；擴(kuò)大藥品的適應(yīng)癥或更新安全性有效性的證據(jù)。用于公眾衛(wèi)生監(jiān)測(cè)，完善藥物安全信號(hào)；開(kāi)展上市后研究；更新上市前數(shù)據(jù)等等。真實(shí)世界研究數(shù)據(jù)如何變證據(jù)隨著電子數(shù)據(jù)系統(tǒng)大范圍的使用，在現(xiàn)實(shí)中產(chǎn)生了大量的數(shù)據(jù)，但是也并不是所有的數(shù)據(jù)都是充分可靠的證據(jù)，為了減少潛在的數(shù)據(jù)偏倚，F(xiàn)DA推薦無(wú)論是前瞻性的RWS還是回顧性的數(shù)據(jù)收集都應(yīng)該有良好的研究設(shè)計(jì)，并且和上市前的臨床試驗(yàn)一樣，先期要有完整的研究方案及統(tǒng)計(jì)分析計(jì)劃。不同的決策與問(wèn)題需要提供不同的RWE。中國(guó)臨床科研里程碑式的跨越也都源于對(duì)真實(shí)世界的數(shù)據(jù)研究，從

6、2004年發(fā)起的中國(guó)慢性病前瞻性研究（KSCDC），到2015年中國(guó)癌癥統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)登上世界殿堂級(jí)學(xué)術(shù)期刊CA（IF：144.8）這都是開(kāi)展真實(shí)世界研究的典型范例，而伴隨這些研究也產(chǎn)生大量高水平的研究成果。RWE是從新的視角提供相關(guān)的證據(jù)，只有科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)难芯吭O(shè)計(jì)、合理的實(shí)施研究過(guò)程產(chǎn)生的真實(shí)可靠的數(shù)據(jù)才能更好的被應(yīng)用。