資源描述：
《關(guān)于我國孤兒藥幾個問題探析》由會員上傳分享，免費在線閱讀，更多相關(guān)內(nèi)容在工程資料-天天文庫。
1、關(guān)于我國孤兒藥幾個問題探析摘要：目的：分析我國孤兒藥目前存在的問題，為我國醫(yī)藥行業(yè)同行和監(jiān)管機構(gòu)建立孤兒藥管理制度提供借鑒與參考。方法：通過專業(yè)數(shù)據(jù)庫與相關(guān)網(wǎng)站的查詢，借鑒國外及我國臺灣地區(qū)關(guān)于孤兒藥發(fā)展的立法經(jīng)驗，分析我國目前孤兒藥的問題。結(jié)果與結(jié)論：建議相關(guān)管理機構(gòu)從明確孤兒藥定義、以優(yōu)惠政策促進(jìn)孤兒藥的研發(fā)、建立合理的支付機制、提高公眾對孤兒藥的認(rèn)識方面入手，盡早完善我國孤兒藥的管理體制和制度。關(guān)鍵詞：孤兒藥；罕見?。粏栴}；建議DiscussiononSeveralIssuesofOurOrphanDrugs
2、MengRuiXuQiHanXiaoliangetal.Abstract：Objective：AnalysisofexistingproblemsofChina，sorphandrugorphandrugmanagementsystemforChina，spharmaceuticalindustrypeersandregulatoryagenciestoprovidereferences?Methods：Queryspecializeddatabasesandrelatedwebsites,drawingonthe
3、legislativeexperienceofforeigncountriesandTaiwanregionofChinaonthedevelopmentoforphandrugs,theanalysisoftheorphandrugs.ResuIts&Conclusions：Suggestedthattherelevantmanagementagenciesfromthedefinitionofclearorphandrugsandpreferentialpoliciestopromotethedevelopme
4、ntoforphandrugs,establishareasonablepaymentmechanisms,toraisepublicawarenessoftheorphandrugsstartingasearlyaspossibletoimprovethemanagementstructureandsystemoforphandrugs.Keywords：Orphandrugs；Raredisease；Problem；Proposal【中圖分類號】R587.1【文獻(xiàn)標(biāo)識碼】B【文章編號】1674-7526(201
5、2)04-0061-02罕見病(RareDisease)又稱“孤兒病”指受累人數(shù)占國民總?cè)丝诒壤^低、比較少見的疾病，目前確認(rèn)的罕見病已有5000?6000種[1],但尚無嚴(yán)格、科學(xué)和世界公認(rèn)的具體定義，以各國國情及人口基數(shù)不同而有差異。按照世界衛(wèi)生組織對罕見病的定義，是指患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65%。?1%。之間的疾病。孤兒藥(OrphanDrugs)就是以罕見病為目標(biāo),用于預(yù)防、診斷、治療，這類疾病且商業(yè)投資回報率低的藥物、疫苗、診斷試劑等。我國尚未對罕見病及孤兒藥作出官方定義，按照世界衛(wèi)生組織定義的發(fā)生率計算
6、，我國罕見病患者已逾千萬，這一個驚人的數(shù)字足夠引起重視。筆者認(rèn)為，充分認(rèn)識我國孤兒藥現(xiàn)存的問題，引起相關(guān)部門的重視，制定相關(guān)法律政策，提高孤兒藥的可獲得性，以滿足人民群眾迫切的衛(wèi)生需求，應(yīng)是我國今后醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)改革與發(fā)展的重要任務(wù)之一。1我國孤兒藥現(xiàn)狀1.1我國對孤兒藥及罕見病尚無明確定義：我國早在1999年版的《藥品注冊管理辦法》就提到罕見病和治療罕見病新藥，但至今對罕見病及孤兒藥尚無權(quán)威的官方定義，疾病種類與患病人群的數(shù)據(jù)也未見確切報道。對于孤兒藥，國家在法律上沒有像國家基本藥物那樣頒布制定《國家罕見病用藥目錄》及
7、《罕見病用藥指南》，《處方集》就更遙不可及了[1]。正因為基礎(chǔ)性概念的缺乏，其救助辦法也尚未建立專項機制，僅限于民政及慈善的救助，導(dǎo)致罕見病患者的合法權(quán)益在醫(yī)保政策和國家法律法規(guī)中未能得到相應(yīng)的有效的保障，同時也使罕見病患者未能享有國家針對性的關(guān)懷保障，最終使他們被國家、醫(yī)療機構(gòu)、藥企和社會各界忽視和冷落。1.2孤兒藥的研發(fā)、生產(chǎn)缺少政策扶持，制藥企業(yè)缺乏熱情：由于孤兒藥的研究需要大量的經(jīng)費，但市場對其需求總體較小，使孤兒藥上市后，會面臨市場需求量小的問題，以致絕大多數(shù)孤兒藥。在未來的銷售中可能無法收回研發(fā)成本，沒
8、有商業(yè)利潤，造成投入與回報的巨大差異。我國對于孤兒藥研發(fā)的藥品生產(chǎn)企業(yè)缺乏激勵和優(yōu)惠政策，從而導(dǎo)致罕見病患者無藥可醫(yī)的尷尬局面。1.3孤兒藥的支付機制缺失，患者無力承擔(dān)高額費用：由于我國對孤兒藥的研發(fā)、生產(chǎn)缺少政策扶持，所以對罕見病有直接治療效果的藥物基本上都只能依靠從國外進(jìn)口，其價格昂貴。各類醫(yī)保目錄、國家基本藥物目錄等極少有涵蓋治療罕見病的孤兒藥；由于罕
