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1、異基因造血干細胞移植治療MDS作者簡介吳德沛主任醫(yī)師，內(nèi)科血液學教授，博士生導師1982年畢業(yè)于蘇州醫(yī)學院，獲得碩士、博士學位。1992年至1994年在法國進修造血干細胞臨床移植技術(shù)。目前是國家級重點學科－蘇州大學附屬第一醫(yī)院血液病學科主要學術(shù)帶頭人之一，任江蘇省血液病臨床醫(yī)學中心副主任，蘇州大學附屬第一醫(yī)院血液科主任。骨髓增生異常綜合征（MDS）MDS本質(zhì)是起源于造血干細胞的惡性克隆性疾病-血細胞減少-無效造血-高風險向急性髓細胞白血?。ˋML）轉(zhuǎn)化MuftiGJ,Haematologica2008
2、;93:1712-1717MDS治療總體原則根據(jù)不同危險分組采取與其相應的治療策略（Arisk-adaptedtreatmentstrategy)危險因素分組以IPSS為基礎(chǔ)TheannualcongressoftheEuropeanHematologyAssociation2009;3:172-176NCCN治療指南（低危組）5NCCN治療指南（高危組）6造血干細胞移植（HSCT）唯一一種可以治愈MDS的醫(yī)療手段僅小部分MDS患者接受了異基因造血干細胞移植年齡<55歲、中低危MDS患者，如有HLA相
3、合同胞供體，CR1期可行allo-HSCT，因其DFS好于無合適同胞供體者而自體HSCT的OS并不好于比強化療TheodeWitte,etal.Haemaatologica.2010權(quán)衡患者受益移植風險MDS干細胞移植的適應證IPSS評分為中危-1、中危-2、高危MDS骨髓原始細胞<5%，但伴高危細胞遺傳學或嚴重多系細胞減少輸血依賴者(即使IPSS積分較低）DeegHJ,etal.IntJHematol,2002;76(Suppl2):29-34.MDS干細胞移植的時機及方案選擇IPSS中危-2或高危
4、組，患者可從即刻移植治療中獲益IPSS低危或中危-1組，患者能從延遲移植治療中獲益首選同胞相合供者；如無可以考慮其他來源的供者，如HLA相合的非血緣供者，甚至是不合的血緣供者患者中位年齡40-50歲，一般條件好盡可能常規(guī)清髓HSCT，預處理BUCY年齡偏大的或一般狀態(tài)差的可以嘗試降低預處理強度（RIC）HSCTCutlerCS,etal.Blood,2004;104:579–585MDS干細胞移植的療效薈萃分析研究（2000-2008年）：OS：52%(2-year)，25%(4-year)DFS：5
5、0%(2-year)，16%(4-year)Relpase：24%(1-year)，54.5%(4-year)TRM：19%（100-day），61%（5-year）13TKKeller,etal.Bonemarrowtransplantation,2009IPSS積分、危險度越高，非復發(fā)相關(guān)死亡的移植相關(guān)死亡率越高Sorror,etal.JCO，2007HSCT療效影響因素年齡:1,333名Allo-HSCT的MDS，中位年齡為56y；50~60y：884例（66%）、>60歲:449例（34%）S
6、ib:811例，URD:522例傳統(tǒng)清髓性預處理：500例，RIC：533例4年OS：31%50~60歲組為34%，>60歲組為27%。多因素分析顯示影響移植后4年OS的主要因素：患者移植前疾病進展狀態(tài)（HR1.55；p<0.01)，而年齡不是獨立影響療效的因素。AllogeneicHematopoieticStem-CellTransplantationforPatients50YearsorOlderWithMyelodysplasticSyndromesorSecondaryAcuteMyelo
7、idLeukemia.JClinOncol,2010,28:405-411.HSCT療效影響因素1990~2006年，Allo-HSCT5年OS分別為RA(80%)、RCMD(57%)、RAEB-1（51%）、RAEB-2（28%）、MDS轉(zhuǎn)白者（25%）WHOclassificationandWPSSpredictposttransplantationoutcomeinpatientswithmyelodysplasticsyndrome:astudyfromtheGruppoItalianoTra
8、piantodiMidolloOsseo(GITMO).Blood,2008,112:895-902.IPSS：5-year-OS32%57%28%80%63%40%16%WPSS：5-year-OSP<0.001HSCT療效影響因素進一步多因素分析顯示輸血依賴程度是MDS患者Allo-HSCT的OS及TRM的獨立預后因素(HR=1.48,p=0.017;HR=1.68,p=0.024)。WHOclassificationandWPSSpredictpo
