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1、·藥訊薈萃·2014年2月FDA批準(zhǔn)新藥概況2014年2月，F(xiàn)DA批出2個(gè)新分子實(shí)體藥品及2罕見先天性酶疾病藥物Vimizim和治療罕代謝病藥物個(gè)新生物制品(表1)，為治療白血病藥品Imbruvica、Myalept。治療有癥狀神經(jīng)源性直立性低血壓藥品Northera、治療麒服口小啄葉加峨如表12014年2月FDA批準(zhǔn)新藥通用名商品名劑型／規(guī)格化學(xué)類型公司用途常不良反應(yīng)依布魯替尼Imbruvica口服膠囊新分子實(shí)體Pharmacyclics慢性淋巴細(xì)胞性白血病血小板減少、腹瀉、瘀傷、rf1性粒細(xì)胞(ibrutinib)／140mg制藥減少、貧mL、上呼吸道感染、疲乏、肌肉骨骼痛、皮疹、發(fā)熱、便
2、秘、周邊水腫、關(guān)節(jié)痛、惡心、口腔炎、竇炎和眩暈屈昔多巴Northera新分子實(shí)體Chelsea制藥用于原發(fā)性自主神經(jīng)衰臥位高『仉、高燒、缺血件心臟病、心(droxidopa)弱(帕金森病、多系統(tǒng)萎律失常、充血性心力衰竭、過敏反府、縮癥和純自主神經(jīng)衰弱)、頭痛、頭暈、惡心、疲乏多巴胺B羥化酶缺乏癥、非糖尿病性自主神經(jīng)病變引起的有癥狀神經(jīng)源性直立性低血壓的治療elosulfasealfaVimizim注射液／5新生物制品BioMarin治療IVA型黏多糖貯積發(fā)熱、嘔吐、頭痛、惡心、腹痛、艮寒mg／5ml藥業(yè)癥和疲乏美曲普汀Myalept凍干粉針新生物制品A用于治療先天性或獲得性低血糖、頭痛、體重減
3、輕、腹痛／11mylin制藥(metreleptin)．3mg全身脂肪代謝障礙患者的瘦素缺乏并發(fā)癥Imbruvica為新適應(yīng)證批準(zhǔn)，用于既往接受過至少Northera獲“孤兒藥”和“力ll速批準(zhǔn)”地位，被1次治療的慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)患者的治療。FDA批準(zhǔn)用于治療原發(fā)性自主神經(jīng)功能衰竭(帕金森病、CLL是一種罕見的血液和骨髓疾病，病情隨著時(shí)間的推多系統(tǒng)萎縮、單純性自主神經(jīng)衰竭)、多巴胺B羥化酶移逐漸惡化，并引起B(yǎng)淋巴細(xì)胞的增加。在2013年11月，缺乏癥、非糖尿病自主神經(jīng)病變引起的神經(jīng)原性直立性FDA授予Imbruvica加速批準(zhǔn)用于既往接受過至少1次低血壓(NOH)，癥狀為直立性眩暈
4、、頭暈或感覺眼前來那度胺或其他藥物治療的套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)患者漆黑。這癥狀往往嚴(yán)重限制一個(gè)人開展日常活動(dòng)的能的治療。此前，Imbruvica治療CLL和MCL適應(yīng)證均已力，患者不得不依靠輪椅生活。Northera是首個(gè)也是唯授予優(yōu)先審批資格和孤兒藥資格，并根據(jù)FDA的加速批一一個(gè)獲FDA批準(zhǔn)用于NOH治療的藥物，也是近20準(zhǔn)程序批7偉。同時(shí)，Imbruvica也是FDA授予突破性療年NOH對(duì)癥治療的首個(gè)新治療選擇Northera是一合成法認(rèn)定并獲批的首批藥物之一。Imbruvica是首個(gè)每日1兒茶酚胺，通過脫羧卣接轉(zhuǎn)化為去甲腎七腺素，使得巾次、單一制劑、口服布魯頓酪氨酸激酶(BTK)抑制劑
5、，樞和外周神經(jīng)系統(tǒng)去甲腎上腺素水平升高。Northera有通過阻斷BTK抑制腫瘤細(xì)胞的復(fù)制和轉(zhuǎn)移，從而起到抗一個(gè)臥位高血壓的黑框警告，之外還有體溫過高和混亂、癌作用。Imbruvica除用于治療上述CLL和MCL之外，缺血性心臟病、心律失常和充血性心力衰竭、過敏反應(yīng)還將用于小淋巴細(xì)胞淋巴瘤、彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤和等注意事項(xiàng)。尚未確定Northera超過2周治療的有效性，多發(fā)性骨髓瘤等其他類型B細(xì)胞惡性腫瘤的治療，另外FDA要求應(yīng)定期評(píng)估Northera的繼續(xù)有效性。還具有潛在的自身免疫性關(guān)節(jié)炎的作用。Imbruvica的警Vimizim獲“優(yōu)先審評(píng)“和“孤兒藥”地位，是告和注意事項(xiàng)有血、感染、
6、骨髓抑制、腎毒性、其他一種通過DNA重組技術(shù)生產(chǎn)的水解溶酶體糖胺聚糖惡性腫瘤、胚胎一胎兒毒性。(GAG)一特異性酶，也是首個(gè)被FDA批準(zhǔn)，}_}j于治療IVA上海醫(yī)藥2014午35卷7(4月)·藥訊薈萃·型黏多糖貯積癥的藥物。Ⅳ型黏多糖貯積癥即Morquio謝障礙同時(shí)與嚴(yán)重糖尿病、高甘油三脂血癥、脂肪肝等綜合征，有兩個(gè)亞型：1VA型黏多糖貯積癥是由于缺乏代謝異常疾病高度相關(guān)，目前無有效的治療藥物。瘦素N一乙酰半乳糖胺．6．硫酸酯酶(GALNS)，不能有效地是由脂肪組織分泌的一種激素，只在脂肪組織中制造，水解黏多糖，黏多糖蓄積而導(dǎo)致細(xì)胞、組織、器官損傷，能觸發(fā)下丘腦抑制食欲。所以全身脂肪代謝障礙
7、患者的elosulfasealfa作為酶替代療法治療該癥；IVB型黏多糖瘦素水平很低。瘦素也能夠改善胰島素抗性、糖代謝及貯積癥為B—D．半乳糖酶缺乏，該病為常染色體隱f生遺傳，脂代謝。Myalept是通過基因重組技術(shù)制成的一種瘦素其臨床特點(diǎn)為明顯的生長遲緩、步態(tài)異常和骨骼畸形且類似物，規(guī)格為無菌凍干粉針11．3mg／瓶。普通肥胖、逐漸顯著，病人壽命多為20～30歲。Vimizim能夠替代患不伴隨先
